講解|新藥研發項目立項中的重點總結

一、產品市場調研

市場是決定產品生命的最終裁判，因此，對一個項目論證，必須首先對其進行市場論證。這就需要有專門的市場調研人員去做出切實的分析對比數據。還要考慮的就是新藥開發出來時，在3-5年的時間里市場變化預測等情況。 

1、流行病學調研

（1）發病率高，市場容量就大，如糖尿病、心腦血管病、老年癡呆癥、老年骨質疏松、病毒性疾病、惡性腫瘤、老年人尿失禁等都是發病率很高的疾病，這類藥物市場前景較好。

（2）對某些小病種（如帶狀皰疹、胰腺炎等）具有特效的治療藥，也有較穩定的市場。

2、同類產品的調研

（1）要盡可能全面地進行同類產品的資料收集和比較，判斷該品種是處于發展中的那一個階段，如成長期，成熟期，還是衰退期。

（2）在對待開發品種和上市的同類產品比較時，應注意以下幾個方面的問題：

a、療效是不是更好；

b、毒副作用是不是更低； c、劑型和劑量是不是更便于使用； d、包裝是不是便于病人攜帶； e、市場價格是不是更便宜等等。

3、成長性市場 

選擇可用于預防治療新疾病譜的藥物作為研究課題。作為臨床上緊缺甚至空白的藥物必然有很強競爭優勢。

（1）用于治療因社會節奏加快引起的功能紊亂如抑郁、內分泌失調、性功能障礙等藥物自上個世紀90年代開始成為研究的熱點，在臨床上陸續得到了廣泛使用，市場前景持續看好；

（2）部分疾病如中風、更年期綜合癥等攜病癥群不斷趨于年輕化，開發預防和治療此類疾病的藥物應該有不錯的市場前景。

4、成熟性市場

選擇開發采用新工藝、新制劑、新給藥途徑、新質控方法、新作用機理的藥物作為研究課題。即使是市場上趨于飽和，競爭過度的產品，只要我們能將其進行技術優化處理，也能重新贏得競爭力。

5、隱性市場

選擇開發社會效益好的藥物作為研究課題。此類項目能更多地得到政府組織的資助，并能更多地引起公眾關注，促進提升經濟效益。 

（1）開發防治毒品成癮、艾滋病、感染性疾病等社會性問題疾病的藥物  

（2）開發防治老幼婦孺等弱勢癥群疾病的藥物； 

（3）開發能增加當地政府經濟收入的藥材資源，并進行深度研究和項目轉化。

二、技術評價

技術可行性決定了開發的難易程度和投入大小，這是規避風險的另一個重要方面。

1、原輔料、參比制劑、雜質等合法來源

（1）原輔料的合法來源及相關的資質文件獲??；

（2）參比制劑合法途徑的獲??；

（3）相關雜質對照品的合法獲取。

2、藥學部分

（1）首先是處方工藝的可行性、實用性和先進性。工藝的改進必須堅持先進性、實用性與可行性相結合的原則。

（2）質量控制指標及方法的建立，也要反復論證。有些成分含量雖高，但穩定性差，波動太大，都不可作為指標成分；另外，檢測方法對檢測儀器的要求，直接 牽涉到項目開發的投入和企業的承受能力。

（3）產品采用劑型的穩定性，也是很重要的，它既影響療效，也影響市場。這一點 必須了解清楚，以免給后期工作帶來不必要的麻煩。

3、藥理毒理部分

論證時應了解藥效研究有無規范的動物模型。新藥指導原則中無法包括提供所有疾病的研究模型。如果待開發項目沒有已知模型，重新建立模型難度又很大，這樣的項目最好緩上。毒理研究對動物有無特殊要求，例如治療艾滋病的藥物是很有前景的項目，但對實驗動物的要求較高，所以介入單位較小。

4、臨床部分 

藥物的用法用量、療程和臨床周期與投入有直接關系，對這些問題應有清晰的了解。另外，研究單位提供的臨床研究方案是否可行，指導原則有無現成的方案等等，均要進行論證。

三、療效與安全

藥品是一種特殊的商品 ,藥品必須有效，沒有效果患者不會使用或者重復使用，即使開發出來，也不會有市場前景。所以立項的新藥必須療效要確切，療效比目前臨床上主要產品療效還優越最好，在對比時包括中、西藥。藥品安全性也是如此。在立項前，應對同類產品的不良反應進行跟蹤調研，有的不良反應對設計的劑型是有限制的。藥物制劑的設計研究對發揮藥物療效、減少不良反應關系極大。

四、知識產權 

新項目立項時，應密切關注相關專利情況，應通過權威機構進行專利、行政保護及保密品種的檢索，以免侵權。特別是合成路線的專利、制劑工藝的專利等。

除專利因素外，還應該關注藥品監測期和中藥保護品種等情況?？梢杂行б幈荛_發品種的產權糾紛，亦可以在開發新產品時及時申請產權保護，以增加新產品的競爭力和獨家性的產權壁壘。

有一種可能是在立項時查不到相關的專利，項目進展了一定程度人家的專利出來了，這里不要輕易放棄，要看如何能避開，做全面分析。

五、成本預算

項目開題前，一定要進行項目的成本核算，不但包括人力成本，還應包含物料、儀器損耗、設備及消耗品等，同時還要進行風險評估，把一切因素盡可能的考慮進去，并對開發成功后的藥物可能上市價格做一個相關成本核算。 

六、國家行政政策

1、符合國家相關法律法規，如《藥品注冊管理辦法》等等；

2、及時了解國家食品藥品監督管理局和檢索審評中心相關信息；準確把握國家的注冊評審政策動態，密切關注新藥研究和開發注冊申請動態。

七、企業自身因素

一個企業立項的時候，一定得考慮企業實際情況，研發新品種不能脫離企業實際。企業的實際包括：

1、生產范圍：

有沒有通過GMP認證的該類藥品生產線，如果進行擴項，擴項帶來的風險都應在考慮問題之列；

2、營銷網絡：

長期做抗生素的，該領域網絡健全，渠道通暢，然后再改做心腦血管產品，怎么搭建網絡，擴展渠道？搞不好等到費時、費力、費錢搭建好網絡，市場已經變化了；

3、資本實力：

不顧企業自身的資本情況，盲目投資新品，或者上大項目，最終導致資金鏈斷裂，現金流枯竭，企業難以為繼，故立項時一定要在企業能夠承受的范圍內，否則得不償失。